🏥 Conteúdo Patrocinado | Atraso no sistema de saúde impacta pacientes com doença rara

[5ª feira - 14.mai.2026]

Atraso no sistema de saúde impacta pacientes com doença rara
A demora na disponibilização de medicamentos no SUS cria um alto custo para as famílias

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A HPN (hemoglobinúria paroxística noturna) é progressiva, crônica e potencialmente letal1-4, com uma mortalidade que chega a 50% em 10 anos se não for tratada adequadamente7,8. É uma doença genética, adquirida, que atinge as células do sangue do organismo e causa a destruição dos glóbulos vermelhos1-4.

No SUS, pacientes com HPN poderiam contar com uma nova linha de tratamento, que proporciona benefícios para o controle da doença e economia para o sistema público de saúde. No entanto, o atraso na publicação do PCDT (Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas) atualizado para a HPN impede o acesso a essa nova tecnologia5.

Outro ponto que prejudica o tratamento dos pacientes é o fato de o diagnóstico correto da doença demorar, em média, quase 5 anos e meio6. Em parte, pelo fato de a HPN ser pouco conhecida e produzir sintomas inespecíficos, tais como fadiga e dificuldade para respirar9,10.

Em 2014, o país avançou com a criação da Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras11, mas o acesso a medicamentos ainda é um dos principais desafios. Alguns levam até o triplo do prazo legal para serem disponibilizados pelo SUS5.

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🔸 A publicação deste conteúdo foi paga pela AstraZeneca.

Material destinado a todos os públicos. BR-51010. Maio/2026. Todos os direitos reservados.

Materiais consultados:

[1] Parker, CJ. Update on the diagnosis and management of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Hematology Am Soe Hematol Educ Program. 2016;2016(1):208-216.

[2] Borowitz MJ, Craig FE, DiGiuseppe JA, et ai. For Clinica! Cytometry Society. Guidelines for the diagnosis and monitoring of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria and related disorders by flow cytometry. Cytometry B Clin Cytom. 2010;78B:211-230.

[3] Parker, CJ. Management of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria in the era of complement inhibitory therapy. Hematology Am Soe Hematol Educ Program. 2011;2011:21-29.

[4] Red Blood Cell Disease (Anemia) Group, Chinese Society of Hematology, Chinese Medical Association. [Guidelines for the diagnosis and management of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (2024)]. Zhonghua Xue Ye Xue Za Zhi. 2024 Aug 14;45(8):727-737. Chinese. doi: 10.3760/cma.j.cn121090-20240624-00232.

[5] Interfarma. Tempos de acesso: a jornada que separa a inovação do paciente brasileiro. Disponível em https://www.interfarma.org.br/wp-content/uploads/2025/09/CADERNO_TEMPOS-DE-ACESSO.pdf. Acesso em 28/04/2026.

[6] De Oliveira, Bibiana et.al. Epidemiological characterization of rare diseases in Brazil: A retrospective study of the Brazilian Rare Diseases Network, Orphanet Journal of Rare Diseases, 2024.

[7] Brodsky RA. How I treat paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2009;113(26):6522-7.

[8] Fattizzo B, Serpenti F, Giannotta JA, Barcellini W. Difficult Cases of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: Diagnosis and Therapeutic Novelties. J Clin Med. 2021;10(5).

[9] Schrezenmeier H, Muus P, Socie G, Szer J, Urbano-Ispizua A, Maciejewski JP, et al. Baseline characteristics and disease burden in patients in the International Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Registry. Haematologica. 2014 Jan 31;99(5):922–9.

[10] Nishimura J-1, Kanakura Y, Ware RE, et ai. Clinica! course and flow cytometric analysis of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria in the United States and Japan. Medicine. 2004;83:193-207.

[11] Ministério da Saúde. Portaria Nº 199, de 30 de janeiro de 2014. Disponível em  https://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/gm/2014/prt0199_30_01_2014.html. Acesso em 28/04/2026.

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